Deputado federal Max Lemos (PDT-RJ) promoveu audiência pública e solicitou informações atualizadas sobre andamento das respostas técnicas


Os familiares de pacientes de Distrofia Muscular de Duchenne ganharam importantes passos para dar agilidade na autorização do registro do medicamento Elevidys em território nacional. O assunto foi tema de Audiência Pública na terça-feira (15/10), requerida pelo deputado federal Max Lemos (PDT-RJ), para debater a utilização e a autorização pela Agência de Vigilância Sanitária (Anvisa). Na quarta-feira (16/10), Max Lemos enviou ofício à Roche Farma Brasil, empresa responsável pelo remédio no país, solicitando informações atualizadas sobre o andamento das respostas técnicas às exigências da quarta notificação pela ANVISA no processo de registro do medicamento.


A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética que causa a degeneração dos músculos, principalmente os esqueléticos, e afeta também o sistema nervoso e o coração. É uma doença progressiva, irreversível e incapacitante, que afeta principalmente meninos.  A doença degenerativa acomete 1 a cada 3.500 nascidos vivos do sexo masculino no mundo. A DMD é causada por uma mutação genética que impede o corpo de produzir a distrofina, uma proteína que dá estabilidade à membrana muscular. Sem a distrofina, os músculos se enfraquecem e perdem a capacidade de se reparar após lesões. O pedido de registro do Elevidys pela Anvisa está direcionado ao tratamento de pacientes com DMD na faixa etária de 4 a 7 anos.


“Por minha iniciativa, compareci como parlamentar fluminense junto à ANVISA, em meados de março deste ano, para obter informações a respeito da autorização de registro do medicamento Elevidyz, requerido pelo Laboratório Roche, no Brasil. A Sarepta Therapeutics teve a aprovação acelerada pelo FDA (Federal Drug Administration – órgão governamental dos EUA que faz o controle de medicamentos) do primeiro medicamento do mundo utilizando terapia genética para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne. Considerando a relevância do medicamento para salvar vidas e proporcionar um tratamento digno e responsável para os pacientes com DMD, é imprescindível que a Anvisa dê prioridade ao processo de análise e autorização do registro deste medicamento. O rápido acesso ao tratamento inovador é vital para a qualidade de vida dos pacientes e para a promoção da saúde pública. A celeridade neste processo pode significar a diferença entre a vida e a morte para muitos pacientes”, explicou Max Lemos.


A audiência pública foi realizada por meio da Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados. Além do deputado federal Max Lemos, que presidiu a reunião, participaram Renata Miranda, especialista em regulação da Anvisa; Luis Fernando Grossklauss, médico neuropediatra especialista em distrofia muscular; João Gabriel Daher, médico especialista em Doenças Raras e Coordenador de Doenças Raras da Baixada Fluminense do Rio de Janeiro; Meiruze Sousa Freitas, atuante na 2ª Diretoria da ANVISA, responsável pela Gerência-Geral de Alimentos (GGALI), pela Gerência Geral de Medicamentos e Produtos Biológicos (GGMED), e farmacêutica concursada da ANVISA; Erick Cavalcanti Cossa, médico e genitor de Enrico Cossi, diagnosticado com a Síndrome de Distrofia Muscular de Duchenne; Leonardo Bia, líder de Relações Governamentais Roche Brasil, Laboratório Roche, Produtos Roche, Químicos e Farmacêuticos S.A; Clara Gontijo Camelo, médica especialista em doenças raras e neurologista pediátrica no Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (HC-FMUSP); e familiares de pacientes com DMD.


Durante o debate, a especialista em regulação da Anvisa, Renata Miranda, disse que a conclusão do processo depende apenas do laboratório Roche, que tem de apresentar à agência um plano de monitoramento de longo prazo dos pacientes que receberem a terapia. Segundo a especialista, só falta essa etapa para o registro do produto. A especialista ressaltou que o Elevidys é uma terapia gênica e por se tratar de uma tecnologia nova, os efeitos de longo prazo de sua utilização ainda não são conhecidos. Por isso a necessidade de monitoramento dos pacientes tratados. “Nós estamos falando de um produto que é um gene. É uma injeção única, ele vai ficar incorporado às células. Esse produto necessita de estudos de acompanhamento de segurança e de eficácia. Por isso, a gente precisa ter o compromisso da empresa de que isso seja feito aqui no nosso país”, disse Renata, que explicou ainda que o Elevidys utiliza partes de um adenovírus para levar até o músculo o gene que falta nos pacientes com doença de Duchenne. Esse gene, uma vez introduzido no organismo, não pode mais ser retirado.


Tanto a representante da Anvisa quanto o especialista em distrofia muscular Luis Fernando Grossklauss afirmaram que o Elevidys não cura a distrofia de Duchenne, mas interrompe a evolução da doença. Segundo o neuropediatra, por volta dos 10 anos os pacientes com Duchenne costumam parar de andar. Depois apresentam problemas respiratórios graves, que levam à morte. Como o medicamento é muito recente, ainda não é possível saber como será a evolução dos pacientes no longo prazo, como explica Luis Fernando Grossklauss. Nos Estados Unidos, onde recebeu o primeiro registro para utilização comercial, foi aplicado em cerca de apenas 150 crianças. “Eu acho que o Elevidys é um remédio promissor, que visa realmente à estabilidade da doença. Lógico que, quanto antes tomar, mais a criança vai se beneficiar. Agora, se esse remédio vai manter a função dele por dez, 15, 20 anos, ou a vida toda, isso ainda a gente não é capaz de responder”, afirmou Grossklauss.


Pai de um paciente com distrofia muscular de Duchenne tratado com Elevidys, Erick Cavalcanti relatou que, três meses após receber o medicamento, o filho teve redução de 70% no nível de proteínas que indicam inflamação no organismo. Além disso, nos testes de função motora a criança apresentou melhora entre 50 e 60%. Quanto aos efeitos colaterais, Erick Cossa disse que foram leves, como febre e enjoo. O pai, que também é médico, afirmou ainda que, nos Estados Unidos, houve poucos pacientes com reações graves, e nenhuma criança morreu em consequência do medicamento.


De acordo com o especialista Luis Fernando Grossklauss, nos três primeiros dias após a aplicação da terapia, os efeitos colaterais mais comuns são vômito, náuseas, dor no corpo e taquicardia. O médico esclareceu que esses efeitos adversos são uma reação ao vírus utilizado como vetor e podem ser tratados com medicamentos comuns.


Reações adversas mais graves podem surgir a partir da quarta semana após o uso do Elevidys, segundo o neuropediatra. Neste momento, o paciente pode apresentar quadros como fraqueza muscular, miocardite ou miosite autoimune. Nesse caso, o tratamento indicado seria corticoide. Se a criança não melhorar, é necessário fazer uma transfusão de plasma.